达雷木单抗是什么？

　　达雷木单抗(Daratumumab)，由强生公司开发，为首个上市的治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体药物，商品名为Darzalex。其通过结合CD38，抑制表达CD38的肿瘤细胞生长。

　　CD38是在造血细胞表面上表达的跨膜糖蛋白(48kDa)，包括多发性骨髓瘤和其他细胞类型和组织，并具有多种功能，例如受体介导的粘附、信号转导和环化酶和水解酶活性的调节。

　　资料显示，达雷木单抗于2015年11月通过优先审评获得FDA批准上市，目前获批的适应症有：

　　(1)2015年11月获批适应症：与来那度胺和地塞米松，或者硼替佐米和地塞米松联用，适用于曾接受至少一种治疗的多发性骨髓瘤患者。

　　(2)2016年6月获批适应症：与泊马度胺和地塞米松联用，治疗曾接受至少两种治疗(包括来那度胺及蛋白体酶)的多发性骨髓瘤患者。

　　(3)2017年11月获批适应症：单药用于曾接受至少三种治疗(包括蛋白体抑制剂、免疫调节剂治疗或蛋白体抑制剂及免疫调节剂联合)后疾病进展的难治性多发性骨髓瘤患者。

　　另外，2017年11月，强生向FDA提交了联合硼替佐米、马法兰及泼尼松用于不适合自体干细胞移植的新诊多发性骨髓瘤患者的治疗，若获批将成为首个一线治疗的适应症。此外，达雷木单抗的潜在适应症还包括多种白血病和淋巴瘤，强生正在进行该药的各种适应症临床研究。

　　我国多发性骨髓瘤现状

　　多发性骨髓瘤（MM）是一种目前尚不可治愈的疾病，其源于恶性浆细胞在骨髓中不受控制地生长。

　　目前，在我国多发性骨髓瘤发病率位居血液系统恶性肿瘤第二位，发病率预计为2～3/10万，大多患者年龄在40岁以上。然而，目前公众对多发性骨髓瘤的认知程度普遍偏低，导致延误治疗的现象严重，最后的治疗效果较差。

　　而且需要值得注意的是，多发性骨髓瘤起病徐缓，早期无明显症状，容易被误诊。临床表现为骨痛、高钙血症、贫血、肾脏损害。由于正常免疫球蛋白的生成受抑，因此容易出现各种细菌性感染。

　　多发性骨髓瘤用药现状

　　目前FDA批准的治疗多发性骨髓瘤的药物主要可分为五类：

　　1. 免疫调节类。主要产品有来那度胺、泊马度胺、沙利度胺;

　　2. 蛋白酶抑制剂。主要产品有硼替佐米、卡非佐米和伊沙佐米;

　　3. 单抗类。主要产品有达雷木单抗和埃罗妥珠单抗;

　　4. 组蛋白去乙酰酶抑制剂类。主要产品为帕比司他;

　　5. 传统化疗类和激素类药物。

　　在国内，多发性骨髓瘤用药市场中，来那度胺和硼替佐米一线用药新纳入医保谈判目录。达雷木单抗有望在我国加速上市，为多发性骨髓瘤患者提供治疗新选择。

转自网易http://dy.163.com/v2/article/detail/E50LMBL00511V6HS.html