小鼠模型已经成为研究基因功能与致病机制、建立人相关疾病模型和评价研发药物安全性与有效性等生物医药研究不可取代的模式动物。转化医学研究就是针对来自临床患者实际问题，通过实验室包括分子、细胞及模式动物的相关基础及临床前研究，最终实现解决临床所面临的已知与未知的难题。所以，转化医学研究解决问题的思路与策略，就是将临床问题，通过实验室基础研究与临床前动物实验研究相结合，再将研究成果最终转化到临床实际应用的过程。

2020年12月9日，肿瘤精准医学研究中心举办了“基因编辑小鼠在转化医学中应用”专题讲座，此次讲座邀请了国际知名模式动物和细胞生物学专家俞晓峰博士为大家进行讲解。讲座分为五个方面：一是如何应用小鼠模型发高质量文章；二是为什么要构建人源化小鼠模型及其类型；三是BRGSF新型免疫缺陷小鼠特征及其优势；四是应用基因编辑技术构建免疫检查点人源化小鼠模型；五是为什么要构建肠道微生物人源化小鼠模型。

应用小鼠模型开展临床前相关研究，是实现基础研究转化至临床应用的重要桥梁，而要想建立如此至关重要的连接桥梁，构建人源化小鼠模型是临床前研究必不可少的强有力工具。过去的研究实践告诉我们，要想发高质量水平的文章，理想的研究策略就是通过从临床实践中寻找与发现与疾病发生相关的潜在新基因，构建相应的基因编辑小鼠模型，以研究证实潜在疾病相关基因与人疾病的因果关系及其致病相关机制，从而为建立人相关疾病小鼠模型奠定基础，也为评价人相关疾病的临床治疗药物及方法的临床前研究创造了条件。